Profilaktyka emikizumabu w hemofilii A z inhibitorami ad 5

Odsetek uczestników, którzy wcześniej przeszli indukcję tolerancji immunologicznej był następujący: 40% w grupie A, 39% w grupie B, 67% w grupie C i 43% w grupie D. Większość uczestników (70%) miała stawy docelowe ; 49% miało więcej niż jeden wspólny cel. Mediana ekspozycji na leczenie emikizumabem wyniosła 24,0 tygodni (zakres od 3,0 do 47,9) ogółem i 29,5 tygodnia (zakres od 3,3 do 47,9) w grupie A (patrz sekcja Wyniki w dodatkowym dodatku). Skuteczność
Rycina 1. Ryc. 1. Uświęcona częstość krwawień w grupach próbnych A, B i C. Roczny wskaźnik krwawienia obliczono przy użyciu ujemnego modelu dwumianowo-regresyjnego. Uczestnicy z grup A i B otrzymywali uprzednio leczenie epizodyczne z użyciem czynników omijających; uczestnicy grupy C otrzymali uprzednio profilaktykę za pomocą czynników omijających. Grupa D nie została uwzględniona w bieżącej analizie ze względu na krótką kontynuację w momencie odcięcia danych.
Roczny wskaźnik krwawień wynosił 2,9 zdarzenia (95% przedział ufności [CI], 1,7 do 5,0) z profilaktyką emikizumabem (grupa A) wobec 23,3 zdarzeń (95% CI, 12,3 do 43,9) bez profilaktyki (grupa B), co stanowi znaczącą różnica 87% na korzyść profilaktyki emikizumabem (P <0,001) (rysunek i tabela S2 w dodatkowym dodatku). Wyniki były spójne dla różnych podgrup (ryc. S3 w dodatkowym dodatku). Istotne różnice na korzyść profilaktyki emikizumabem obserwowano również we wszystkich punktach końcowych powiązanych z krwawieniem, w tym w przypadkach spontanicznego krwawienia, krwawienia wspólnego i krwawienia z miejsca docelowego, a także we wszystkich krwawieniach (Tabela Spośród 35 uczestników, którzy zostali losowo przydzieleni do profilaktyki emikizumabem, 22 (63%) miało zerowe krwawienie (średnia annualizowana częstość krwawień, 0,0 zdarzeń, zakres międzykwartylowy, 0,0 do 3,7) (tabela S2 w dodatkowym dodatku). Tylko z 18 uczestników (6%), którym nie przydzielono żadnej profilaktyki, miał zerowe krwawienie.
Rycina 2. Rycina 2. Porównanie poszczególnych zdarzeń związanych z krwawieniem u uczestników otrzymujących profilaktykę związaną z Emicizumabem (grupa C) w porównaniu do wcześniejszego leczenia profilaktycznego z czynnikami omijającymi przed włączeniem do badania. Wyniki są danymi dla 24 uczestników z grupy C, którzy uczestniczyli w badaniu nieinterwencyjnym. Dane są sortowane zgodnie z rocznym wskaźnikiem krwawienia z profilaktyką emikizumabem w porządku malejącym, a następnie według malejącego czasu trwania okresu skuteczności w odniesieniu do profilaktyki emikizumabem.
Spośród 24 uczestników grupy C, którzy uczestniczyli w badaniu nieinterwencyjnym, porównania indywidualne wykazały znacznie niższy wskaźnik krwawienia z profilaktyką emikizumabem niż w przypadku wcześniejszej profilaktyki omijającego leku (annualized rate krwawienia, 3,3 zdarzenia [95% CI, 1,3 do 8,1] vs. 15,7 zdarzeń [95% CI, 11,1 do 22,3]], co stanowi różnicę 79% (P <0,001) (Figura 2). Spośród 24 uczestników grupy A, którzy uczestniczyli w badaniu nieinterwencyjnym, odsetek krwawień był również znacznie niższy w przypadku profilaktyki emikizumabem niż w przypadku wcześniejszego leczenia epizodycznego środkami omijającymi (annualized rate krwawienia, 1,7 zdarzenia [95% CI, 0,7 do 4,1] vs. 21,6 zdarzeń [95% CI, 15,4 do 30,2]), co stanowi różnicę 92% (p <0,001) (ryc. [podobne: izotek opinie, relamax b6, włókno osiowe ]